Nutzen der personalisierten Therapie belegt

Im Rahmen einer Pressekonferenz auf dem DGHO  präsentierte PD Dr. Simone Thomas, Universitätsklinikum Regensburg, aktuelle Einjahres-Daten zur Therapie von DLBCL mit Kymriah®, einer aus Tisagenlecleucel bestehenden Immun-Therapie. Dabei handelt es sich um autologe T-Zellen, die ex vivo mit einem lentiviralen Vektor, der für einen gegen CD19 gerichteten chimären Antigenrezeptor (CAR) kodiert, genetisch verändert wurden. Ausgangspunkt sind körpereigene T-Zellen des Patienten, die über ein Bluttitrationsverfahren (Leukaphares) entnommen werden und zur Umprogrammierung und anschließenden Expansion in die Novartis Produktionsstätte versandt wurden. Diese umprogrammierten CAR-T-Zellen wurden nach einer beim Patienten mittels Chemotherapie durchgeführten T-Zell-Reduktion in den Blutkreislauf des Betroffenen infundiert. Wie Dr. Thomas basierend auf Daten aus der globalen, multizentrischen JULIET-Zulassungsstudie berichtete, wurden bei Patienten mit refraktärem oder rezidivierendem DLBCL mit Tisagenlecleucel eine Gesamtansprechrate von 54 % (n = 99) und in 40 % eine komplette Remission (CR) erreicht. Zudem konvertierten 54 % der Patienten mit einer partiellen Remission zu einer CR.
Als Nebenwirkungen wurden das Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) (57 %), neurologische Ereignisse (20 %), anhaltende Zytopenien (45 %), Infektionen (37 %), febrile Neutropenien (15 %) und das Tumorlyse-Syndrom (2 %) beobachtet.
Da eine Therapie mit Kymriah®  interdisziplinäre Zusammenarbeit, entsprechende Strukturanpassungen und Personalschulungen voraussetzt, ist diese laut der Anforderungen der Europäische Arzneimittel-Agentur nur an qualifizierten Zentren zugelassen.