In der britischen TARGET-CML-Studie wurden Real World Data zur Behandlung von CML-Patient:innen im Vereinigten Königreich (UK) mit den 2013 aktualisierten CML-Leitlinien des European Leukemia Net (ELN) verglichen. 79 % der in die retrospektive Beobachtungsstudie aufgenommenen 257 Patient:innen erhielten in der Erstlinientherapie Imatinib. Bei fast allen Betroffenen erfolgte innerhalb des ersten Behandlungsjahres eine PCR-Diagnostik sowie entsprechend der ELN-Leitlinien weitere PCR-Untersuchungen nach drei, sechs und zwölf Monaten bei entsprechend 79 %, 69 % und 63 %. Bei 87 % der Patient:innen kamen an mindestens einem dieser Zeitpunkte auch molekularzytogenetische Tests hinzu.
48 Patient:innen sprachen nicht auf die Erstlinientherapie. Von allen Erkrankten wechselten 44 % den TKI mindestens einmal, 21 % mehrmals. Gründe für den ersten Wechsel waren TKI-Resistenz bei 65 %, Unverträglichkeit bei 34 % sowie andere Gründe. Der größte Teil der Patient: innen wechselte dabei zu Nilotinib, gefolgt von Dasatinib, Imatinib, Bosutinib und in einem Fall zu Ponatinib. Während der medianen Nachbeobachtungszeit nach Umstellung zum zweiten TKI von 237 Monaten wurde bei 73 % eine Major Molecular Response (MMR), bei 41 % der Patient:innen eine Deep Molecular Response (DMR) erreicht.
Die Studienergebnisse unterstützen die Anwendung der ELN-Richtlinien (in UK) und ermöglichen neue Einblicke in Geschwindigkeit und Grad des Ansprechens auf die TKI-Behandlung. Wie die Autor:innen betonen, verdeutlichen die Studienergebnisse, dass die Versorgung von CML-Patient:innen verbesserungswürdig ist. So müssten Häufigkeit und Zeitpunkt der molekularzytogenetischen Bewertung sowie des TKI-Wechsels im Falle eines „Therapieversagens“ noch besser an die ELN-Leitlinien angepasst werden. Auch hinsichtlich der Überwachung eventueller behandlungsbedingter Nebenwirkungen ist noch viel Luft nach oben, so die Autor:innen. GS