Tisagenlecleucel: Neue CAR-T Zelltherapie bei r/r ALL und r/r DLBCL

Mit Tisagenlecleucel (Kymriah^®) ist nun die erste CAR-T Zelltherapie für Kinder und junge Erwachsene (bis 25 Jahre) mit rezidivierter oder refraktärer (r/r) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie (ALL) und für Erwachsene mit r/r diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr Linien einer systemischen Therapie zugelassen. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der klinischen Studien ELIANA und JULIET. In ELIANA erhielten 75 Patienten mit r/r B-Zell-ALL eine einmalige Infusion mit Tisagenlecleucel. Die Gesamtansprechrate betrug nach drei Monaten 81%. 60% der Patienten erreichten unter der Therapie eine Komplettremission (CR), weitere 21% eine CR mit unvollständiger Wiederherstellung des hämatopoetischen Systems. Das Gesamtüberleben (OS) lag nach sechs Monaten bei 90%, nach zwölf Monaten bei 76%. In der JULIET-Studie wurden 111 Patienten mit r/r DLBCL nach zwei oder mehr vorangegangenen Therapielinien mit Tisagenlecleucel behandelt. Die Gesamtansprechrate betrug in dieser Gruppe 52% (40% mit Komplett- und 21% mit partieller Remission), das Gesamtüberleben nach zwölf Monaten 49% und das rezidivfreie Überleben bei Patienten mit Komplettremission 78,5%. In beiden Studien zeigte Tisagenlecleucel (Kymriah^®) ein insgesamt günstiges Nutzen-Risiko-Profil.