Wie PD Nico Melzer, Münster, erläuterte, verhindert Eculizumab die durch den Membran-Angriffskomplex (MAK) induzierte ZNS-Schädigung. Seine Wirksamkeit und Sicherheit bei AQP4-IgG-positiven NMOSD-Patienten wurden in der randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie PREVENT nachgewiesen.
96 Patienten wurde zu Eculizumab und 47 zu Placebo randomisiert: 80 Patienten der Eculizumab-und 44 der Placebo-Gruppe beendeten die „Time-to-event“-Studie protokollgemäß. Im primären Endpunkt (Zeit bis zum ersten bestätigten Schub) war Eculizumab mit nur 3 von 96 Patienten (3 %) Placebo mit 20 von 47 Patienten (43 %) signifikant überlegen (Hazard Ratio: 0,06; p < 0,001). Nach 48 Wochen waren 98 % der Patienten unter Eculizumab schubfrei. Insgesamt resultierte unter dem Antikörper (n = 96) eine signifikant geringere ARR (0,02 vs. 0,35; p < 0,001). Die Reduktion des relativen Schubrisikos betrug versus Placebo 94 %.
„Eculizumab ist“, betonte Melzer, „sowohl als Monotherapie als auch als Add-on- Therapie hoch wirksam“: In den Subgruppen der 21 Patienten mit und 75 ohne immunsuppressive Begleittherapie trat unter Eculizumab bei keinem einzigen bzw. nur bei 3 von 75 Patienten (4 %) ein Schub auf. Zudem wiesen die Schübe unter Eculizumab einen geringeren Schweregrad auf.
Dabei entsprach das Sicherheitsprofil von Eculizumab dem vorhergehender Studien in anderen Indikationen, so Melzer. Häufigste unerwünschte Ereignisse in PREVENT waren Infektionen der oberen Atemwege und Kopfschmerz, u. a. trat keine Meningokokken- Infektion auf. JL