Einmal-Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec
Neuro-Depesche
Daten der SMART-Studie zu schwereren Kindern mit SMA
Seit 2020 ist die Einmal-Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec zur Therapie von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Auf dem Kongress der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) wurden auf einem Symposium von Novartis Daten der SMART-Studie zu Kindern präsentiert, die mit einem Körpergewicht von 8,5 bis 21 kg schwerer waren als Teilnehmer vorheriger Studien. Neue Sicherheitssignale zeigten sich nicht.
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