An einer Phase-IIa-Dosisfindungsstudie mit Belumosudil nahmen 54 Patienten mit cGvHD teil, die ein bis drei vorherige Therapielinien (LOTs) erhalten hatten. Primärer Endpunkt war die Gesamtansprechrate (ORR).
78 % der Patienten hatten eine schwere cGvHD, bei 50 % waren ≥ 4 Organe betroffen, 73 % hatten eine LOT-refraktäre cGvHD und 50 % hatten ≥ 3 vorherige LOTs erhalten. Bei einer medianen Nachbeobachtung von 29 Monaten betrug die ORR (95 % - KI) mit Belumosudil 200 mg einmal täglich, 200 mg zweimal täglich und 400 mg einmal täglich 65 %, 69 % bzw. 62 %. Das Ansprechen war mit einer medianen Ansprechdauer von 35 Wochen bedeutsam und mit Verbesserungen der Lebensqualität und Dosisreduktionen von Kortikosteroiden (CS) verbunden. Die CS-Behandlung wurde bei 19 % der Patienten abgebrochen.
Die Überlebensrate betrug 76 % bzw. 47 % nach 6 bzw. 12 Monaten. Die Zweijahres- Gesamtüberlebensrate betrug 82 %. Belumosudil wurde gut vertragen. Es gab keine unerwarteten Nebenwirkungen und kein erhöhtes Infektionsrisiko.
Belumosudil führte zu einer hohen ORR und zu einer hohen Gesamtüberlebensrate und zeigte Verbesserungen der Lebensqualität, eine Reduzierung der CS-Dosis und begrenzte Toxizität. NM